2月26日，Baxalta公司與基因編輯公司PrecisionBioSciences宣布達(dá)成一項(xiàng)全球性合作，開發(fā)基于健康供體T細(xì)胞的新型嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法(CAR-T)，以用于多種癌癥的治療。根據(jù)協(xié)議，雙方將選擇六個腫瘤靶點(diǎn)進(jìn)行開發(fā)合作，并計(jì)劃在2017年下半年將第一個候選療法推進(jìn)臨床階段。PrecisionBioSciences將主要負(fù)責(zé)II期臨床及之前的研發(fā)工作，Baxalta則將主導(dǎo)后期開發(fā)和商業(yè)化的工作，并支付相應(yīng)的里程碑款項(xiàng)，涉及金額總計(jì)約16億美元。

CAR-T是新一代、具有革命性的癌癥細(xì)胞療法，有望成為一種可最終治愈癌癥的手段。它通過對取自患者自身的T細(xì)胞進(jìn)行基因工程改造，使其能夠特異性的識別腫瘤抗原，從而實(shí)現(xiàn)靶向攻擊腫瘤細(xì)胞的功能。目前，這種新型療法在某些腫瘤類型的臨床試驗(yàn)中已經(jīng)初見成效。通常，這些被改造的T細(xì)胞需要事先在實(shí)驗(yàn)室擴(kuò)增至足夠數(shù)量，再被注射回到患者體內(nèi)，否則不足以產(chǎn)生療效。然而，正是由于這種高度個性化的流程，使得規(guī)模化的問題一直存在，即如何保證能產(chǎn)生足夠數(shù)量的CAR-T用于治療目的。不過，PrecisionBioSciences對此給出了獨(dú)特的解決方案??通過運(yùn)用其開發(fā)的ARCUS基因編輯技術(shù)，對取自健康個體的T細(xì)胞進(jìn)行改造，使之可用于癌癥患者的治療。這樣，我們就可以有隨時可用、足夠數(shù)量的T細(xì)胞作為CAR-T療法的“原料”，從而給癌癥患者提供快速而有效的治療。

PrecisionBioSciences所開發(fā)的ARCUS基因編輯技術(shù)中的一個關(guān)鍵組分便是其使用的基因編輯工具??ARC核酸酶，一種經(jīng)過優(yōu)化改造的歸巢核酸內(nèi)切酶(homingendonuclease,HE)。這種酶可準(zhǔn)確識別長達(dá)12到40個堿基的DNA片段，并在其中選擇一個特定位點(diǎn)造成DNA雙鏈斷裂，從而激發(fā)所在細(xì)胞通過同源重組的方式對DNA進(jìn)行修復(fù)，而外來基因則可在此過程中被插入修復(fù)位點(diǎn)，于是便達(dá)到了基因改造的目的。HE最大的優(yōu)點(diǎn)在于，其在識別目標(biāo)DNA片段的過程中具有高度的精確性，幾乎完全克服了“脫靶（off-targetting）”這一基因編輯過程中的重要問題。

“通過與PrecisionBioSciences合作，我們得以加速推進(jìn)在CAR-T領(lǐng)域的創(chuàng)新，利用基因編輯技術(shù)開發(fā)出基于健康供體T細(xì)胞的CAR-T療法，”Baxalta公司腫瘤部門的總裁兼執(zhí)行副總裁DavidMeek表示：“我們相信，通過將PrecisionBioSciences的ARCUS基因編輯技術(shù)與Baxalta公司在全球制藥領(lǐng)域的豐富經(jīng)驗(yàn)以及正在不斷成長癌癥免疫療法研發(fā)實(shí)力整合起來，我們會看到明顯的疊加效應(yīng)，將使得我們有可能開發(fā)出具有顛覆性的創(chuàng)新療法，用以治療那些尚未攻克的癌癥種類�！�

“由于其在全球的廣泛布局、合作性的商業(yè)模式以及對于癌癥免疫療法研發(fā)的長期目標(biāo)，使得Baxalta成為了一個對我們公司來說在CAR-T領(lǐng)域的絕佳合作伙伴，”PrecisionBioSciences公司的總裁MatthewKane說道：“我們期待著與來自Baxalta的團(tuán)隊(duì)密切合作，開發(fā)出具有革命性的新型CAR-T療法�！�

本文來自：逍遙右腦記憶 http://www.simonabridal.com/chuzhong/849488.html

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