在近日召開的國務(wù)院首次猴年常務(wù)會議上，醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展又一次成為討論主題。會議確定，要瞄準(zhǔn)群眾急需，加強原研藥、首仿藥、中藥、新型制劑、高端醫(yī)療器械等研發(fā)創(chuàng)新，加快腫瘤、糖尿病、心腦血管疾病等多發(fā)病和罕見病重大藥物產(chǎn)業(yè)化。我們欣喜地看到，國家首次將罕見病藥物產(chǎn)業(yè)化概念提出來了。

近幾年來，罕見病越來越受到各界重視，有關(guān)罕見病方面的好消息不斷傳出。特別是國家衛(wèi)計委于12月24日成立了“罕見病診療與保障專家委員會”，其中首要的職責(zé)就是研究提出罕見病定義及病種范圍。該委員會由多名相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜医M成。上海市衛(wèi)計委則于2月5日發(fā)布了《上海市主要罕見病名錄(版)》，該名錄明確將56種疾病列為上海市的罕見病，成為全國首個發(fā)布罕見病名錄的省市。前幾年，青島市已將某些孤兒藥列入特殊醫(yī)保報銷名錄，是第一個可以將部分罕見病用藥進(jìn)行醫(yī)保報銷的城市。今年初，浙江省也將幾個罕見病列入醫(yī)保報銷名錄……所有這些，都給罕見病患帶來希望。

國外優(yōu)惠政策

當(dāng)前的問題是，由于國內(nèi)還沒有明確的罕見病定義，當(dāng)然也談不上相對應(yīng)的藥物研發(fā)的國家支持的具體政策和措施。由于市場小，研發(fā)難度大，國內(nèi)幾乎沒有任何企業(yè)在開展孤兒藥物的研發(fā)，甚至也沒有幾家藥廠在做孤兒藥仿制藥的開發(fā)。反觀國際市場，孤兒藥這十年來越來越多地受到藥廠青睞。

這幾年，F(xiàn)DA每年批準(zhǔn)上市的新藥中，孤兒藥所占比例至少在30%以上，去年更是達(dá)到47%，接近一半。這主要是因為歐美對孤兒藥研發(fā)有相應(yīng)的鼓勵和支持法規(guī)和政策，而且美國在孤兒藥定義上是最寬泛的，只要在當(dāng)年發(fā)病人數(shù)少于20萬的，都可以被授予孤兒藥標(biāo)簽。美國在1983年《孤兒藥法案》通過后，上市孤兒藥數(shù)目從1983年前的不到10個，到目前有近500個，但這對于近7000種罕見病來說還是有很大的空間去努力。

國外的優(yōu)惠政策在以下多方面都有所體現(xiàn)：一是審評上有綠色通道，可以加快審批；二是稅收上有支持，在美國，臨床試驗費用中有50%可以稅收返還；三是專利保護，有7年獨占權(quán)；四是在市場準(zhǔn)入和定價上更加考慮藥廠的研發(fā)投入，定價機制更加合理;五是在藥物可及性上，由保險公司報銷。

建言國內(nèi)藥研

以上這些在孤兒藥研發(fā)方面的成功經(jīng)驗可以借鑒。三十多年的改革開放，讓中國成為全球第二大經(jīng)濟體，國家實力大增，國家有能力去幫助罕見病患者。值此，在全國“兩會”召開前夕，筆者代表中國孤兒藥創(chuàng)新聯(lián)盟對中國孤兒藥研發(fā)提出以下建議：

1.盡快制定國家罕見病定義，建議采取美國的做法，以發(fā)病人數(shù)在10萬人以下作為中國定義。

2.孤兒藥審報采取綠色審評通道，臨床試驗采取報備制，二個月之內(nèi)如無回復(fù)即可開展。

3.對孤兒藥研發(fā)相關(guān)費用采取50%的稅收優(yōu)惠政策。

4.孤兒藥上市后，能夠直接進(jìn)入國家孤兒藥報銷目錄，價格由國家和企業(yè)共同制定，保護企業(yè)研發(fā)的積極性。

5.孤兒藥的銷售采取直銷模式，病人直接從藥廠直購，減少流通環(huán)節(jié)。

6.報銷采取醫(yī)保+商保+國家補貼的方式，讓所有的罕見病患者用得起藥。

7.鼓勵孤兒藥仿制藥的開發(fā)，制定特殊政策予以審批，市場準(zhǔn)入和定價的支持。

8.對國內(nèi)外首個孤兒藥，可以特殊批準(zhǔn)歐美和日本批準(zhǔn)上市的產(chǎn)品在國內(nèi)同步上市。

以上是我們的建議，希望在目前各界對罕見病和孤兒藥前所未有的支持的大環(huán)境下，國家積極出臺具體支持孤兒藥研發(fā)的法規(guī)和政策，調(diào)動國內(nèi)藥企對孤兒藥研發(fā)的積極性，為國內(nèi)廣大罕見病患提供“吃得起的孤兒藥”，為拯救罕見病患者的生命和改善患者的生活狀況開展積極的行動。

本文來自：逍遙右腦記憶 http://www.simonabridal.com/gaozhong/646767.html

相關(guān)閱讀：在生物教學(xué)備課中要樂于管理，善于管理

闂傚倷鑳剁划顖炪€冮崨瀛樺亱濠电姴鍊寸紓姘舵煕椤愩倕鏋旈柣婵嗙埣閺岋絽螖閳ь剟鎮ф繝鍥风稏闁哄稁鍘介悡銉︾箾閹寸偟鎳呮い锝呭级缁绘繈鍩€椤掍礁顕遍柡澶嬪灦椤ユ繈姊洪幖鐐插妧闁告劏鏅滃▓浠嬫⒑鐠囧弶鎹ｉ柟铏尭閿曘垽鏌嗗鍛€柡澶婄墑閸斿酣銆呴弻銉︾厵闁绘垶蓱绾捐崵绱掗鑺ュ暗缂佽鲸鎹囧畷姗€鍩℃担杞版偅闂備浇妗ㄩ梽宥夊磹濠靛宓侀悗锝庡枟閸嬵亝銇勯弽銊ь暡妞ゆ柨娲娲川婵犲嫭鍣梺鎼炲姀閸嬫劕鈽夐悽绋跨劦妞ゆ帒瀚悡鐔告叏濡厧甯舵繛鍛懅缁辨帗娼忛妸褏鐣奸梺褰掝棑婵炩偓濠碉紕鍏橀弫鍌炴偩鐏炵ǹ浜炬い鏇楀亾闁诡喖鍢查埢搴ょ疀閹绢垰浜惧┑鐘宠壘绾惧鏌ㄥ┑鍡橆棤妞も晝鍏橀弻娑樷槈閸楃偛顫╅梺杞拌閺呯娀骞冪捄琛℃闁哄诞鍐剧€辩紓鍌氬€哥粔闈浳涢崘顔肩疇闁规崘顕у婵囥亜閺冨洤袚閻庢俺娅曠换娑氣偓娑欋缚閻霉濠娾偓缁瑩宕洪埀顒併亜閹哄棗浜鹃梺绋匡功閹虫捇鏁冮姀銈呯妞ゆ梹鍎冲畷銉モ攽閻愬弶顥滄繛瀵稿厴閹苯鐣濋崟顒傚幍缂傚倷鐒﹂敋濠殿喖鍟扮槐鎺旀崉閾忛€涚驳缂備礁鐭傛禍鍫曞春閸曨垰绀冪憸蹇曠矆閳ь剟姊虹拠鎻掝劉缂佸甯￠弫瀣⒑缁嬫鍎忕紒澶婂閸掓帒顫濋鐐存そ椤㈡棃宕崘顏勬優闂傚倷绀侀幖顐︽偋閸℃瑧鐭撻悗娑櫳戦崣蹇涙煟閺傚灝鎮戦柡鍜佸墴閹﹢鎮欑捄杞版睏闂佽崵鍠愮换鍫ュ蓟閻旂厧鍑犳い鎰╁灩婵洖鈹戦悩顐壕婵炴挻鍩冮崑鎾搭殽閻愯尙效闁糕斁鍋撳銈嗗笒鐎氼剛鈧艾顦…璺ㄦ崉娓氼垰鍓辩紓鍌氱М閸嬫捇姊绘担鐟邦嚋缂佸鍨剁缓浠嬪籍閸屾粎鐣舵繝銏ｅ煐閸旀洜绮婚妷鈺傜厵缂佸娼￠妤併亜鎼淬垺宕岄柡宀嬬秮閸╋繝宕楅敃鈧紞濠傜暦閿濆牜妲婚梺宕囩帛濡啫顕ｉ幘顔藉€烽柛蹇撴憸閻姊洪懡銈呅ｉ柛鏂炲懎绶ゅ┑鍌溓圭粻鏌ユ煏韫囧鈧洝绻氶梻浣呵归張顒勫礄閻熸噴娲Χ婢跺鍘卞┑鐐叉閸旀洟鎮橀埡鍌ゆ闁绘劕寮堕崰妯尖偓娈垮枤閺佸銆佸Δ鍛＜婵犲﹤鍟抽澶愭⒒娴ｅ憡鎯堥柣妤€妫濊棟闁规鍠氶惌鎾绘煕閿旇骞愰柛瀣尭椤繈顢楁担瑙勫濠电姴鐥夐妶鍕儓闂佽鍣崳锝夈€佸Ο琛℃斀閻庯綆鍋呴悾鍫曟⒒娴ｅ憡鎯堟い褉鍋撻梺鐟板殩閹凤拷/闂備礁鎼ˇ顐﹀疾濠婂懏宕查柛鎰典簼閸忔粓鏌ょ粙璺ㄤ粵濞存嚎鍊栫换婵嬫濞戞帞婀呭┑鐐插悑閸旀瑩寮婚敐澶娢╅柕澶堝労娴犲ジ姊洪崫銉ヤ粶妞ゆ洦鍙冮崺鈧い鎺嗗亾婵犫偓閸楃偐鏋嶉柕蹇嬪灪椤洘绻濋棃娑氬閻庢碍姘ㄩ埀顒傛嚀鐎氼厼顭垮Ο鐓庣筏婵炲樊浜濋埛鎴炪亜閹板墎纾跨紒鎰閺屾稓鈧綆鍋嗘晶顒傜磼閸屾稑娴鐐叉瀵爼骞愭惔顔兼櫗 bjb@jiyifa.com 婵犵數鍋為崹鍫曞箰妤ｅ啫纾婚柟鎯х摠閸欏繘鏌曢崼婵愭Ч闁哄拋鍓熼幃姗€鎮欑捄杞版睏濡炪倕绻楁禍顒傛閹惧瓨濯撮柛婵勫劤椤斿姊虹紒妯绘儓缂佽鲸娲熼崺鈧い鎺嗗亾婵犫偓闁秴纾块柟瀵稿У椤洘绻濋棃娑卞剰閻庢艾顦伴妵鍕箳閹存績鍋撻弰蹇嬩汗闁哄被鍎查崐鍫曠叓閸ャ劍灏版い銉у█閺岋絽鈹戦崶鈺傚垱閻庤娲樺銊╁箯閻樿绠甸柟鐑樻煣閹綁姊婚崒姘偓鍝モ偓姘ュ姂瀹曟劙骞嬮敃鈧悞鍨亜閹烘埊鏀婚悗姘炬嫹