新技術(shù)突破孕育巨大市場(chǎng)空間。基因編輯技術(shù)飛躍發(fā)展，操作簡(jiǎn)便性、通用性不斷提升，使用成本持續(xù)下降，尤其是近年CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的大規(guī)模普及，為基因編輯技術(shù)的商業(yè)化奠定了基礎(chǔ)。從免疫細(xì)胞治療（CAR-T/TCR－T）到遺傳缺陷修復(fù)，基因編輯技術(shù)的下游應(yīng)用為徹底治愈腫瘤、先天性遺傳病及艾滋病等其他惡性疾病開(kāi)辟了全新的路徑。作為基因工程革命性手段，孕育著巨大市場(chǎng)空間。
商業(yè)化進(jìn)程迅速，資本化行為活躍。基因編輯技術(shù)的產(chǎn)業(yè)鏈初步形成，上中游包括高校以及產(chǎn)品和服務(wù)類供應(yīng)商，分別提供專利授權(quán)、試劑開(kāi)發(fā)及核酸序列設(shè)計(jì)合成、以及應(yīng)用技術(shù)開(kāi)發(fā)和轉(zhuǎn)化；主要終端用戶包括生物技術(shù)和制藥公司、學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu)以及合同研發(fā)機(jī)構(gòu)（CRO）。跨國(guó)大藥企也紛紛牽手基因編輯公司，大筆布局基因治療藥物開(kāi)發(fā)。其中3家相關(guān)公司，尚處在業(yè)務(wù)培育的早期階段，已獲得總計(jì)3.37億美元的風(fēng)險(xiǎn)投資。然而專利問(wèn)題的懸而未決和倫理的限制，為相關(guān)企業(yè)發(fā)展帶來(lái)了一定不確定性。
中國(guó)市場(chǎng)迎風(fēng)起舞，迎來(lái)發(fā)展機(jī)遇。我國(guó)在基因治療領(lǐng)域保持世界領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，擁有全球首個(gè)批準(zhǔn)上市的基因治療藥物，早于美國(guó)同類藥物獲批12年�；蚓庉嬜鳛榛蛑委煹牡讓蛹夹g(shù)，我國(guó)同樣居世界前列，有望延續(xù)領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)。目前，政策上的監(jiān)管尚處于真空期，為下游應(yīng)用的進(jìn)一步探索開(kāi)放了一定的自主性。當(dāng)前國(guó)內(nèi)相關(guān)企業(yè)主要集中在試劑盒開(kāi)發(fā)和CRO形式的技術(shù)服務(wù)上，以CAR－T為代表的基因治療技術(shù)臨床探索初步展開(kāi)。
行業(yè)前景廣闊，但相關(guān)公司培育時(shí)間相對(duì)漫長(zhǎng)。A相關(guān)上市公司處于產(chǎn)業(yè)培育的早期階段，發(fā)展前景有一定的不確定性，但也有產(chǎn)業(yè)方向的先行者。從目市場(chǎng)布局、先發(fā)優(yōu)勢(shì)和技術(shù)路徑等角度考慮，上市公司受益標(biāo)的包括：①勁嘉股份：與基因編輯領(lǐng)軍人物黃軍就合作，探索地中海貧血疾病基因修復(fù)；②東富龍：子公司伯豪生物提供利用基因編輯工具CRISPR技術(shù)的研究服務(wù)；③銀河生物：參股公司南京生物擁有先進(jìn)的基因編輯模式動(dòng)物技術(shù)。
1.神奇“基因剪刀”，掀起基因工程新高潮
現(xiàn)代分子生物學(xué)和基因工程研究的本質(zhì)之一，就是致力于以人為之力對(duì)抗或加快物競(jìng)天擇的被動(dòng)選擇。然而傳統(tǒng)的基因工程技術(shù)往往轉(zhuǎn)化效率低下，限制條件眾多，并且造價(jià)昂貴，大多淪為了僅供瞻仰的科學(xué)藝術(shù)品。
近幾年，隨著基因編輯技術(shù)的逐漸普及，尤其是簡(jiǎn)便、廉價(jià)的第三代技術(shù)CRISPR／Cas9的出現(xiàn)，掀起了基因工程領(lǐng)域的新高潮。改寫基因密碼的能力形同擁有“上帝之手”，在技術(shù)的推動(dòng)下，人類有望走向一個(gè)生命“自由定制”、掙脫生老病死的綺麗未來(lái)。
CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)被《科學(xué)》雜志評(píng)為年度十大科技突破之首，這是該技術(shù)繼之后的再一次入選。我國(guó)科學(xué)家黃軍就的研究團(tuán)隊(duì)使用CRISPR技術(shù)首次實(shí)現(xiàn)成功修改人類胚胎DNA，展現(xiàn)了基因編輯技術(shù)徹底修正遺傳缺陷的潛力。隨后，英國(guó)用基因編輯方法改造的細(xì)胞治療技術(shù)治愈了白血病。神奇的“基因剪刀”鋒芒畢露，作為革命性的技術(shù)創(chuàng)新，掀起了學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界和資本界的巨大浪潮。
1.1.技術(shù)持續(xù)進(jìn)步，源代碼修改普及在望
基因編輯技術(shù)是一種可以在基因組水平上對(duì)DNA序列進(jìn)行改造，從而改變遺傳性狀的操作技術(shù)。其應(yīng)用和普及使得基因水平的遺傳缺陷修復(fù)，以及徹底治愈白血病、艾滋病等其他惡性疾病成為了可能基因編輯歷經(jīng)多年發(fā)展，操作簡(jiǎn)便性、通用性不斷提升，使用成本持續(xù)下降，先后出現(xiàn)了幾代技術(shù)路徑，主要包括ZFN,TALEN，以及CRISPR/Cas9技術(shù)。尤其是第三代CRISPR/Cas9系統(tǒng)，因其廉價(jià)、簡(jiǎn)便、通用性強(qiáng)的特性，及可以修改生殖細(xì)胞的強(qiáng)大功能，得到了科研領(lǐng)域的大規(guī)模應(yīng)用，并在臨床應(yīng)用上展現(xiàn)了巨大前景。
不同于ZFN和TALEN兩種技術(shù)，CRISPR/Cas9是天然存在的核酸酶技術(shù)，且CRISPR/Cas9的構(gòu)建僅需設(shè)計(jì)與靶序列互補(bǔ)的短鏈RNA即可，過(guò)程相對(duì)TALEN更為簡(jiǎn)單和廉價(jià)，操作效率和簡(jiǎn)便性大大提高。
過(guò)去的基因工程技術(shù)往往具有物種局限性，通用性差，CRISPR基因編輯技術(shù)則可以用在此前不能被編輯的組織和物種上，自問(wèn)世以來(lái)便以星火燎原之勢(shì)席卷了整個(gè)科研領(lǐng)域，不僅實(shí)現(xiàn)了模式生物上的“定制化”以及基因缺陷修復(fù)，而且能夠精確指導(dǎo)干細(xì)胞分化，有利于開(kāi)發(fā)移植器官和再生療法；更重要的是，過(guò)往基因工程技術(shù)僅實(shí)現(xiàn)了對(duì)體細(xì)胞的修改，如血液細(xì)胞、視網(wǎng)膜細(xì)胞或者是胰腺細(xì)胞；而CRISPR使得人為編輯特種細(xì)胞（包括人類生殖細(xì)胞，受精卵或者是胚胎）成為可能，這意味著被修改的基因?qū)⒖杀贿z傳繼承，徹底糾正遺傳缺陷。我國(guó)科學(xué)家黃軍就使用CRISPR技術(shù)首次成功實(shí)現(xiàn)修改人類胚胎DNA，其本人入選《自然》雜志度十大人物。
1.2.應(yīng)用前景廣闊，開(kāi)辟臨床治療新路徑
基因編輯技術(shù)在農(nóng)業(yè)種植業(yè)和養(yǎng)殖業(yè)、以及醫(yī)學(xué)上基因治療領(lǐng)域展現(xiàn)了巨大應(yīng)用前景，尤其借助CRISPR技術(shù)，在傳染性疾病、遺傳病、罕見(jiàn)病、腫瘤以及器官移植等領(lǐng)域開(kāi)辟了全新的路徑。
基因編輯的臨床應(yīng)用分為體外編輯和體內(nèi)編輯，體外編輯主要用于對(duì)T細(xì)胞（即CAR－T和TCR－T）或干細(xì)胞進(jìn)行修改，用以腫瘤和血液系統(tǒng)疾病的治療；體內(nèi)編輯是將攜帶CRISPR／Cas9的病毒載體注射入體內(nèi)，對(duì)體細(xì)胞直接編輯，以對(duì)抗艾滋病、乙肝等病毒性疾病，或修復(fù)一些無(wú)臨床有效治療手段的遺傳病。目前CAR－T細(xì)胞治療液體瘤即將開(kāi)始臨床III期試驗(yàn)，進(jìn)展最快的基因編輯抗艾滋病藥物已推進(jìn)至臨床II期。
目前有6000多種疾病被確認(rèn)與基因組異常相關(guān)，包括常見(jiàn)單基因疾病鐮刀貧血癥、血友病等,以及其他罕見(jiàn)病，例如黏多糖貯積癥III型，每70000人才會(huì)發(fā)現(xiàn)1例。這些疾病在臨床上往往缺少有效治療方法，基因編輯技術(shù)的崛起為飽受痛苦的患者和家庭燃起新的治療希望。
此外，CRISPR技術(shù)修改人類胚胎基因組的成功，盡管技術(shù)上還有不成熟之處，但昭示著未來(lái)不僅可以通過(guò)干預(yù)手段修正遺傳缺陷，甚至可以隨心所欲地通過(guò)修改人類基因組信息來(lái)控制表達(dá)性狀，基因編碼上實(shí)現(xiàn)定制化也將成為可能。
細(xì)胞治療領(lǐng)域是基因編輯技術(shù)目前階段的最重要應(yīng)用，根據(jù)市場(chǎng)調(diào)查公司MARKETSANDMARKETS的報(bào)告，全球基因編輯市場(chǎng)最大的應(yīng)用領(lǐng)域就集中在細(xì)胞治療。國(guó)際上的免疫細(xì)胞治療先鋒企業(yè)諾華、Juno等紛紛全面牽手基因治療公司，合作開(kāi)展技術(shù)研發(fā)。
2.商業(yè)化應(yīng)用全面展開(kāi)，資本助力產(chǎn)業(yè)前行
2.1.商用化進(jìn)程一日千里，千億美元市場(chǎng)方興未艾
咨詢公司BCG的市場(chǎng)調(diào)查報(bào)告顯示，過(guò)去五年生物科技領(lǐng)域在基因編輯技術(shù)平臺(tái)上開(kāi)發(fā)的專利技術(shù)呈現(xiàn)井噴式增長(zhǎng)，2010-復(fù)合增長(zhǎng)率高達(dá)41%。從技術(shù)路徑上來(lái)看，以CRISPR技術(shù)發(fā)展最為迅速，TALEN和ZFN技術(shù)緊隨其后。
僅美國(guó)和歐盟授權(quán)的基于CRISPR技術(shù)平臺(tái)的專利技術(shù)多達(dá)80項(xiàng)，專利主體既包括科研機(jī)構(gòu)也包括企業(yè)，說(shuō)明該技術(shù)已經(jīng)從學(xué)術(shù)研究領(lǐng)域向商業(yè)化應(yīng)用迅速轉(zhuǎn)化，并得到快速推廣。
根據(jù)市場(chǎng)調(diào)查公司MARKETSANDMARKETS預(yù)測(cè),全球基因編輯市場(chǎng)規(guī)模為18.45億美元。由于目前基因編輯技術(shù)的下游應(yīng)用尚處于臨床試驗(yàn)或臨床前研發(fā)階段，產(chǎn)值規(guī)模受限，我們預(yù)計(jì)，隨技術(shù)進(jìn)一步成熟，應(yīng)用范圍進(jìn)一步拓寬，基因治療藥物層出不窮，參考全球腫瘤靶向藥物銷售規(guī)模，未來(lái)全球基因編輯終端市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)到上千億美元。
2.2.產(chǎn)業(yè)鏈分化初具雛形，基因治療開(kāi)發(fā)風(fēng)起云涌
目前，基因編輯技術(shù)的商業(yè)化應(yīng)用在主要包括科研和制藥兩大領(lǐng)域，上游包括作為高校以及產(chǎn)品和服務(wù)類供應(yīng)商，分別提供專利授權(quán)，試劑開(kāi)發(fā)及核酸序列設(shè)計(jì)合成，基因編輯應(yīng)用技術(shù)開(kāi)發(fā)及轉(zhuǎn)化，主要終端用戶包括生物技術(shù)和制藥公司、學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu)以及合同研發(fā)機(jī)構(gòu)（CRO）。
提供試劑開(kāi)發(fā)及核酸序列設(shè)計(jì)合成的產(chǎn)品類供應(yīng)商仍然集中在幾大實(shí)驗(yàn)室耗材專業(yè)供應(yīng)商，包括NewEnglandBiolabs,Sigma-Aldrich,ThermoFisher,以及Gen,IntegratedDNATechnologies,HorizonDiscovery,TransposagenBiopharmaceuticals等公司；而技術(shù)開(kāi)發(fā)類的著名基因編輯公司包括CaribouBioscience、CrisprTherapeutics、EditasMedicine、IntelliaTherapeutics,Cellectis,Sangamo和PrecisionBiosciences，主要商業(yè)模式是與大藥企合作開(kāi)發(fā)或獨(dú)立開(kāi)發(fā)再進(jìn)行授權(quán)轉(zhuǎn)化，前三家公司分別由CRISPR三大先驅(qū)人物JenniferDoudna,EmmanuelleCharpentier和張鋒建立。
目前，國(guó)內(nèi)相關(guān)企業(yè)主要集中在試劑盒開(kāi)發(fā)和CRO形式的技術(shù)服務(wù)商（主要是用于藥物研發(fā)的模式動(dòng)物篩選模型構(gòu)建），基因治療的臨床前探索初步展開(kāi)。
2.3.糧草未動(dòng)，資本先行
基因治療公司作為高回報(bào)的初創(chuàng)型科技企業(yè)，同樣獲得了金融資本的青睞。以來(lái)，5家基因治療公司在A／B輪融資中，總計(jì)獲得3.74億美元的風(fēng)險(xiǎn)投資，其中EditasMedicine兩輪融資額達(dá)到1.63億美元，CrisprTherapeutics和IntelliaTherapeutics融資額分別為8900萬(wàn)美元和8500萬(wàn)美元，其中不乏富達(dá)、蓋茨基金、谷歌風(fēng)投等著名投資機(jī)構(gòu)，反映了相關(guān)公司在資本市場(chǎng)的炙手可熱程度。近日，Editas已披露招股書(shū)，即將開(kāi)啟IPO，計(jì)劃募集1億美金。
生物科技領(lǐng)域的創(chuàng)新往往由基礎(chǔ)研究推動(dòng)，需經(jīng)歷由學(xué)術(shù)領(lǐng)域向商業(yè)化轉(zhuǎn)化的過(guò)程。由于科研成果的開(kāi)源性，生物科技know－h(huán)ow的門檻相對(duì)較低，能夠快速進(jìn)行實(shí)踐模仿，但后續(xù)研發(fā)的過(guò)程經(jīng)常需要超出想象的資金和人力投入。這種行業(yè)特性為資本大展拳腳提供了用武之地，具備了產(chǎn)業(yè)與資本高度結(jié)合的先天屬性，資本的大量投入將極大地推動(dòng)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展壯大。
3.專利與倫理，不可忽視的制肘藩籬
3.1.專利之爭(zhēng)：誰(shuí)將成為基因編輯領(lǐng)域的“高通”？
CRISPR技術(shù)巨大的商業(yè)化應(yīng)用前景引發(fā)了發(fā)明人之間的專利紛爭(zhēng)。涉及的雙方中，一方是加州伯克利大學(xué)的JenniferDoudna教授及其合作者德國(guó)亥姆霍茲醫(yī)學(xué)研究中心的EmmanuelleCharpentier教授，另一方是來(lái)自麻省理工的張鋒。
JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier領(lǐng)導(dǎo)的合作團(tuán)隊(duì)最先在《科學(xué)》雜志上發(fā)表了利用CRISPR-Cas9進(jìn)行基因組編輯的技術(shù)，他們申請(qǐng)的專利包含了該技術(shù)在不同種類細(xì)胞中應(yīng)用，共計(jì)155項(xiàng)聲明，其優(yōu)先日期是5月25號(hào)。而張鋒團(tuán)隊(duì)也使用CRISPR-Cas9對(duì)真核生物上基因組進(jìn)行了編輯,4月15日，張鋒被批準(zhǔn)了CRISPR在真核細(xì)胞或者任何有細(xì)胞核的物種中使用專利權(quán)，意味著他們擁有在除細(xì)菌外的任何生物中使用CRISPR的權(quán)力，其專利的優(yōu)先日期是在12月12號(hào)，晚于Doudna和Charpentier申請(qǐng)的專利中的優(yōu)先日。目前兩方各執(zhí)一詞，專利歸屬至今尚無(wú)定論。專利權(quán)歸屬在產(chǎn)業(yè)發(fā)展鏈條中至關(guān)重要，因?yàn)樵诳萍佳邪l(fā)公司的商業(yè)模式中，專利授權(quán)費(fèi)是攫取巨額利潤(rùn)的重要方式，尤其是壟斷性科技企業(yè)，
依靠一次性授權(quán)費(fèi)以及終端銷售額提取專利使用分成，成為產(chǎn)業(yè)鏈上利潤(rùn)沉淀的主要環(huán)節(jié)。同時(shí)，專利持有人通過(guò)廣泛授權(quán)，推進(jìn)下游公司和合作伙伴的技術(shù)開(kāi)發(fā)，進(jìn)而納入到自身的技術(shù)平臺(tái)體系中，不斷加強(qiáng)自身的產(chǎn)業(yè)鏈地位，比較典型的企業(yè)有無(wú)線電通信技術(shù)研發(fā)公司高通，以及半導(dǎo)體行業(yè)微處理器研發(fā)公司英國(guó)ARM控股。CRISPR作為一種底層技術(shù)，擁有相似之處，而懸而未決的專利問(wèn)題將給下游企業(yè)對(duì)技術(shù)的開(kāi)發(fā)使用帶來(lái)了一定的不確定性。
3.2.倫理之辯：科學(xué)家可否擁有“上帝之手”？
中山大學(xué)黃軍就教授利用CRISPR技術(shù)，成功修改了多個(gè)人類三原核受精卵（一個(gè)卵細(xì)胞和兩個(gè)精子結(jié)合）中地中海貧血癥相關(guān)的編碼血紅蛋白beta亞基的基因HBB，這是第一次發(fā)表編輯人類胚胎基因組的研究。盡管研究人員采用的是不能發(fā)育成正常胚胎的三原核受精卵，盡力規(guī)避了倫理問(wèn)題，仍然在國(guó)際范圍內(nèi)引起軒然大波。
CRISPR技術(shù)修改人類胚胎基因組的成功，意味著創(chuàng)造可遺傳的基因修飾成為了可能，未來(lái)不僅可以用于修正遺傳缺陷，而且可以隨心所欲地通過(guò)修改基因組信息來(lái)控制表達(dá)性狀，定制化嬰兒有望誕生，并且遺傳信息將代代相傳。因此，倫理上地反對(duì)者們認(rèn)為，CRISPR用于修改人類生殖細(xì)胞，不僅帶來(lái)了不確定的副作用，更嚴(yán)重的是，基因的定制化將為形成新的社會(huì)不公平、歧視甚至沖突打開(kāi)了一扇門。
國(guó)際上，各國(guó)在監(jiān)管層面對(duì)于干預(yù)人類生殖細(xì)胞基因的問(wèn)題態(tài)度不一。日本學(xué)者M(jìn)otokoArabki和TetsuyaIshii于發(fā)表的研究顯示，全世界39個(gè)有相關(guān)政策法規(guī)的國(guó)家中，有29個(gè)國(guó)家通過(guò)立法明令禁止（加拿大和歐洲主要國(guó)家）；另有4個(gè)國(guó)家，包括中國(guó)、印度、愛(ài)爾蘭和日本，通過(guò)指南和管理?xiàng)l例來(lái)管制約束；其余國(guó)家例如俄羅斯等，政策的立場(chǎng)則相對(duì)模糊。目前國(guó)際主流國(guó)家對(duì)于生殖細(xì)胞干預(yù)極其謹(jǐn)慎，僅有少數(shù)國(guó)家留有余地。美國(guó)沒(méi)有命令禁止，但是相關(guān)研究受到FDA和NIH（美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生院）的嚴(yán)格約束，英國(guó)等國(guó)家允許使用14天以下的胚胎用于科學(xué)研究。
基因編輯時(shí)代的若想更進(jìn)一步，進(jìn)入生命體定制時(shí)代，打開(kāi)更大的想象空間，仍需突破巨大的倫理鴻溝。
12月，備受矚目的“人類基因編輯國(guó)際峰會(huì)”達(dá)成共識(shí)：基因編輯技術(shù)不應(yīng)用于準(zhǔn)備建立妊娠的人類胚胎，即反對(duì)“定制”嬰兒，但并未禁止編輯胚胎或生殖細(xì)胞的基礎(chǔ)研究，同時(shí)指出，隨著科學(xué)研究和社會(huì)認(rèn)識(shí)的發(fā)展，生殖細(xì)胞編輯的臨床使用應(yīng)當(dāng)進(jìn)行重新考量，為未來(lái)基因編輯技術(shù)的進(jìn)一步應(yīng)用拓展留下了余地。
4.中國(guó)迎風(fēng)起舞，把握歷史發(fā)展機(jī)遇
4.1.回顧歷史，基因治療領(lǐng)域領(lǐng)跑世界10年
在基因治療領(lǐng)域，我國(guó)近十多年來(lái)一直保持著世界領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)�；蛑委熍d起于1990s年代，使用重組病毒載體作為基因治療手段的臨床試驗(yàn)在世界范圍內(nèi)大規(guī)模開(kāi)展，然而當(dāng)時(shí)的試驗(yàn)中重組病毒載體往往不能在基因組正確位?插入，導(dǎo)致表達(dá)蛋白效率不高，或者插斷某些基因?qū)е掳┌Y。
2002年美國(guó)臨床致死案例發(fā)生，世界絕大部分國(guó)家停止了基因治療臨床研究。
然而，我國(guó)的相關(guān)臨床試驗(yàn)不僅繼續(xù)推進(jìn)并取得重大進(jìn)展。2003年，
SFDA批準(zhǔn)了世界第一個(gè)基因治療藥物重組人p53腺病毒“今又生”上市，2004年相繼批準(zhǔn)了另一基因治療藥物融瘤型重組腺病毒H101“安科瑞”上市。而國(guó)外同類基因治療藥物安進(jìn)公司的Imlygic融瘤病毒（T-VEC）于才獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)。我們預(yù)計(jì)，基因編輯手段的進(jìn)步，將再一次掀起我國(guó)基因治療領(lǐng)域的研究熱潮。
4.2.立足當(dāng)下，延續(xù)領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，迎接發(fā)展機(jī)遇
目前，我國(guó)基因編輯領(lǐng)域的技術(shù)能力居于國(guó)際領(lǐng)先地位，監(jiān)管政策處于真空期，有望延續(xù)基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)。
技術(shù)領(lǐng)先：我國(guó)在CRISPR技術(shù)的應(yīng)用層面處于國(guó)際領(lǐng)軍地位。
4月，黃軍就團(tuán)隊(duì)利用CRISPR/Cas9技術(shù)在人類胚胎中開(kāi)展的關(guān)于地中海貧血癥的研究，是世界上首例修改人類胚胎基因的嘗試，具有里程碑意義。10月中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院和南京大學(xué)-南京生物醫(yī)藥研究院、廣州醫(yī)藥研究總院等合作，利用CRISPR/Cas9技術(shù)成功培育出兩只肌肉生長(zhǎng)抑制素（MSTN）基因敲除狗。不同于已經(jīng)實(shí)現(xiàn)基因敲除的牛、羊、豬、猴等其他大型哺乳動(dòng)物，狗的生殖生理較為特殊，基因敲除狗的培育難度大，此次中國(guó)科學(xué)家培育出的基因敲除狗為世界首例。
監(jiān)管真空：目前，基因編輯技術(shù)在CFDA和衛(wèi)計(jì)委的監(jiān)管政策上均未得到明確定義，尚處于監(jiān)管盲區(qū)。參考基因測(cè)序、免疫細(xì)胞治療及干細(xì)胞治療等其他前沿技術(shù)的發(fā)展歷史，從技術(shù)萌芽到產(chǎn)業(yè)格局形成，期間存在相當(dāng)長(zhǎng)的監(jiān)管空白期，華大基因、北科生物等龍頭企業(yè)均是在此期間發(fā)展壯大，并奠定領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)。我國(guó)醫(yī)藥監(jiān)管政策制定進(jìn)度往往滯后于醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展速度，新政策出臺(tái)前的窗口期，為企業(yè)探索基因編輯技術(shù)的下游應(yīng)用開(kāi)放了一定的自主性。
此外，專利和倫理是行業(yè)的兩大制肘因素，而我國(guó)的專利保護(hù)制度尚未與國(guó)際接軌，極大地保護(hù)了本土研發(fā)機(jī)構(gòu)自主創(chuàng)新的熱情，同時(shí)生物科技創(chuàng)新領(lǐng)域相比西方國(guó)家受宗教干預(yù)的程度小，為新興技術(shù)得以發(fā)展壯大提供了肥沃土壤。
目前，國(guó)內(nèi)相關(guān)企業(yè)主要集中在試劑盒開(kāi)發(fā)和模式動(dòng)物篩選模型構(gòu)建上，以CAR－T為代表的基因治療技術(shù)臨床探索初步展開(kāi)。
我們預(yù)計(jì)，未來(lái)3-5年我國(guó)將迎來(lái)基因編輯領(lǐng)域的大發(fā)展時(shí)期，伴隨著資本加大投入，涉足的學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu)和生物技術(shù)及制藥企業(yè)將如雨后春筍般涌現(xiàn)。經(jīng)歷市場(chǎng)的大浪淘沙后，技術(shù)領(lǐng)先、布局前瞻的企業(yè)有望最終成長(zhǎng)為基因編輯行業(yè)的皇冠明珠。
5.相關(guān)上市公司
勁嘉股份（002191）??公司與中山大學(xué)黃軍就副教授合作，目標(biāo)建立基于CRISPR/Cas9技術(shù)的地中海貧血疾病基因修正的技術(shù)體系。黃軍就發(fā)表了全球第一篇有關(guān)利用CRISPR技術(shù)修正人類胚胎的研究成果，本人入選《科學(xué)》雜志十大人物。預(yù)計(jì)公司將繼續(xù)深化與中山大學(xué)的合作，全面實(shí)施醫(yī)療健康轉(zhuǎn)型戰(zhàn)略。
銀河生物（000806）??公司斥資5億元投資南京生物，南京生物是南京大學(xué)模式動(dòng)物研究所和南京生物醫(yī)藥研究院的產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)，在利用CRISPR/Cas9系統(tǒng)編輯敲除模式動(dòng)物上具有領(lǐng)先的技術(shù)和經(jīng)驗(yàn)。南京生物醫(yī)藥研究院曾成功培育技術(shù)難度較大的基因敲除狗，為世界首例。
東富龍（300171）??全資子公司東富龍醫(yī)療參股上海伯豪生物34%股權(quán)。伯豪生物是國(guó)內(nèi)領(lǐng)先生物的CRO公司，提供基因組編輯工具CRISPR/Cas9技術(shù)服務(wù)，可以快速高效實(shí)現(xiàn)任意哺乳動(dòng)物（尤其是人類）細(xì)胞系基因敲除服務(wù)。
澳洋科技（002172）??參股吉?jiǎng)P基因2%股權(quán)，吉?jiǎng)P基因是國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的科研服務(wù)提供商，擁有完善的CRISPR/Cas9慢病毒系統(tǒng)和TALLEN技術(shù)儲(chǔ)備，提供藥物篩選模型用基因編輯大小鼠服務(wù)。
安科生物（300009）??參股博生吉生物科技15%股權(quán)，博生吉擁有CAR-T和CAR－NK技術(shù)平臺(tái)，實(shí)體腫瘤CAR-T臨床試驗(yàn)有望推進(jìn)。
姚記撲克（002605）??擬增資上海細(xì)胞治療公司，標(biāo)的公司擁有免疫細(xì)胞治療技術(shù)，包括CAR－T在內(nèi)的6項(xiàng)細(xì)胞治療技術(shù)有望開(kāi)展臨床研究。
中源協(xié)和（600645）??公司出資設(shè)立英威福賽生物技術(shù)有限公司，與歐美科學(xué)家和新技術(shù)企業(yè)合作，擬開(kāi)展新一代細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)，推廣CAR-T等免疫修飾細(xì)胞治療技術(shù)的臨床應(yīng)用。
6.風(fēng)險(xiǎn)提示
6.1.監(jiān)管政策風(fēng)險(xiǎn)國(guó)家尚未出臺(tái)基因編輯的監(jiān)管政策，同時(shí)對(duì)于遺傳修飾的干細(xì)胞臨床研究尚未完全放開(kāi)，存在一定的監(jiān)管政策的風(fēng)險(xiǎn)。
6.2.臨床研究的不確定性風(fēng)險(xiǎn)
基因編輯臨床研究投入大，時(shí)間周期長(zhǎng)，不確定因素多。
6.3.技術(shù)不規(guī)范使用帶來(lái)的倫理問(wèn)題風(fēng)險(xiǎn)�；蚓庉嫾夹g(shù)的不規(guī)范使用和濫用，尤其是在輔助生殖領(lǐng)域，將帶來(lái)巨大倫理問(wèn)題和社會(huì)問(wèn)題。
本文來(lái)自：逍遙右腦記憶 http://www.simonabridal.com/gaozhong/950713.html
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